El pasado jueves 12/03 tuvimos el honor de recibir la visita de la empresa americana CAMP4, que ha desarrollado una terapia génica que busca la cura del Syngap1.
Buscan hospitales de referencia donde establecer sus centros y desde los que aplicar esta terapia, y en este contexto, visitaron el hospital Sant Joan de Deu en Barcelona y el Blua Sanitas Valdebebas en Madrid.
Estiman que podrían comenzar con los primeros ensayos clínicos para finales de año, seleccionando un máximo de 60 pacientes a nivel mundial, para luego ir incorporando más y más pacientes en fases posteriores.
Es la primera vez que estamos ante la oportunidad de atajar el origen de la enfermedad, así que os podéis imaginar el nivel de entusiasmo y esperanza que tenemos las familias.
Hace apenas 6 años comenzaba la aventura de esta asociación, y ahora se están planteando ensayos clínicos.
Gracias a todos por estar ahí, por apoyarnos, por vuestras aportaciones y donaciones. Todo eso ha hecho posible que hoy estemos aquí.
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