CAMP4 Therapeutics ha anunciado que ha recibido la autorización de las autoridades regulatorias australianas para iniciar el primer ensayo clínico en humanos de CMP-002, un tratamiento experimental dirigido específicamente a personas con síndrome SYNGAP1. Además de la autorización de la TGA (la agencia reguladora australiana), el estudio también ha recibido la aprobación del comité ético correspondiente. (TipRanks)
¿Qué significa esto?
Es un paso muy importante, ya que confirma que toda la información preclínica y de seguridad presentada ha sido suficiente para poder comenzar el ensayo en pacientes.
Se trata del primer estudio en humanos de un tratamiento diseñado para aumentar la expresión de la proteína SYNGAP1 y abordar la causa genética de la enfermedad. (GlobeNewswire)
Aunque todavía queda mucho camino por recorrer y es importante mantener la prudencia, hoy es un día para sentir esperanza. Después de muchos años de investigación, la comunidad SYNGAP1 alcanza un hito histórico: el inicio de los ensayos clínicos en personas.
Desde SYNGAP1 España queremos dar la enhorabuena a CAMP4, a los investigadores, a @curesyngap1 y, sobre todo, a todas las familias que durante años han contribuido con su tiempo, participación y apoyo para hacer posible llegar hasta aquí.
Seguiremos informando conforme vayamos conociendo nuevos detalles sobre el estudio y los próximos pasos.
Un abrazo a todas las familias.
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